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Tianyu Cao (曹天雨)

(he/him)

Postdoctoral Fellow

Johns Hopkins School of Medicine

Wong Lab

我的研究聚焦于开发基于剪接调控的 TDP-43 相关神经退行性疾病治疗策略。在约翰霍普金斯大学 Philip Wong 教授的实验室，我研究 TDP-43 功能缺失如何导致隐蔽外显子（cryptic exon）的异常包含，并最终引发神经退行性变。我的核心工作是开发一种嵌合治疗蛋白（CTR），该蛋白能够恢复 TDP-43 的剪接抑制功能，同时避免蛋白聚集的风险。通过 AAV 载体在小鼠模型中的递送，我已经证实了神经元拯救、行为恢复以及隐蔽外显子抑制的效果。目前，我正在推进基于转铁蛋白受体靶向 AAV 衣壳的人源化递送策略。

我的长期目标是成为一名独立研究者，致力于开发针对 ALS（肌萎缩侧索硬化症）和 FTD（额颞叶痴呆）的剪接调控疗法，同时揭示 TDP-43 功能障碍与 tau 蛋白及 α-突触核蛋白病理之间的交互机制。

eRA Commons: Tianyu | 实验室: Wong Lab | 院系: 病理学系，约翰霍普金斯大学医学院

Google Scholar · ORCID · GitHub · 邮箱: tcao6@jh.edu

下载简历

教育经历

Postdoctoral Fellow, Department of Pathology

2023-07-01

Johns Hopkins School of Medicine

Research Trainee, Department of Pathology

2019-09-01
2021-06-30

Johns Hopkins School of Medicine

M.D. and Residency, Clinical Science of Integrative Medicine

2018-09-01
2023-06-30

Beijing University of Chinese Medicine

B.M., Medicine

2013-09-01
2018-06-30

Beijing University of Chinese Medicine

Exchange Student, School of Biological Science

2015-01-01
2015-06-30

Nanyang Technological University

研究方向

TDP-43 & Cryptic Exon Biology AAV-based Gene Therapy ALS / Frontotemporal Dementia Splicing-based Therapeutics Multi-proteinopathy (Tau / α-Synuclein)

🔬 研究方向

我的研究围绕理解和治疗 TDP-43 介导的神经退行性疾病展开，涵盖三个相互关联的主题：

TDP-43 与隐蔽外显子生物学

TDP-43 是一种关键的 RNA 结合蛋白，其功能缺失会导致隐蔽外显子的异常包含——这些通常被沉默的序列一旦表达，会导致 mRNA 降解或产生毒性蛋白。我研究 TDP-43 缺失如何驱动隐蔽外显子包含，以及这一过程如何在 ALS 和额颞叶痴呆等疾病中导致神经元脆弱性和死亡。

基于 AAV 的 ALS/FTD 基因治疗

我的核心工作是开发嵌合 TDP-43 抑制因子（CTR）——一种工程化治疗蛋白，能够恢复 TDP-43 的剪接抑制功能而不会产生聚集风险。利用腺相关病毒（AAV）载体，我已在 FTD 小鼠模型中实现了广泛的脑内分布、神经元拯救、行为恢复和隐蔽外显子抑制。目前我正在推进基于转铁蛋白受体靶向 AAV 衣壳的人源化递送方案。